基因医治
基因编辑技能创新平台
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基因编辑技能创新平台(CRISTARS®)努力于开辟国际抢先的基因编辑东西,取得具有自主知识产权的中心技能,铺垫基因编辑技能转化的紧张底子。该平台以差别单链DNA脱氨酶布局域与Cas9隐语酶相联合为底子,开辟全新一代的DNA碱基编辑东西,以完成更普遍、更准确的基因编辑。平台已乐成开辟环球抢先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器,能完成两种碱基的高效转换,进步编辑活性及拓宽靶点范畴。研讨效果已在国际闻名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等宣布多篇学术论文。

第一家将CRISPR/Cas9使用于哺乳植物的机构

基因编辑是一种对基因举行准确修饰改革的技能,可以高服从和高特异性地完成对特定的基因组DNA(或RNA),就像编辑文本那样自若和正确。ag真人生物于2013年上半年取得了天下上第一只CRISPR/Cas9基因编辑小鼠,两个月后又取得天下上第一只CRISPR/Cas9基因编辑大鼠。2013年8月,ag真人迷信家团队在国际闻名期刊Nature Biotechnology(IF≈43.11)上宣布了形貌CRISPR/Cas9体系在巨细鼠上乐成编辑基因的文章。之后的这几年来,ag真人迷信家不停的改良基因编辑体系,将其使用在包罗基因医治,细胞医治及人源化植物等多个范畴。

基因医治期间的开展

1990年,环球首例基因医治临床实验被FDA同意,用于医治腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)
2001年,第一代基因编辑技能ZFNs(锌指核酸酶)问世
2003年,环球首款基因医治药物Gendicine取得中国NMPA同意上市,用于医治头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)
2010年,第二代基因编辑技能TALENs(转录激活样效应因子核酸酶)问世
2012年,环球首款AAV基因疗法药物Glybera取得欧盟EMA同意上市,用于医治脂卵白脂肪酶缺乏症(LPLD)
2013年11月,第三代基因编辑技能CRISPR/Cas9(成簇的纪律性距离的短回文反复序列)问世
2016年,第一代单碱基编辑器被开辟
2017年,环球首款CAR-T产品Kymriah取得FDA同意上市,用于医治复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)
2018年,第一款基于CRISPR/Cas9的体内基因医治临床实行(EDIT-101)被FDA同意,用于医治Leber后天性黑朦10型(LCA)
2020年,CRISPR/Cas9基因编辑技能取得诺贝尔化学奖
2021年,中国首款CAR-T产品阿基仑赛注射液取得中国NMPA同意上市,用于医治后复发或难治性洋溢性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
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