地中海血虚（β-Thalassemia，地贫）是由于珠卵白基因渐变大概缺失而惹起珠卵白天生停滞，是一种的典范的单基因遗传病，次要包罗α-地贫和β-地贫。地贫基因的携带率约占天下生齿的1.5%（8000万~9000万），每年约降生68000名患有地贫的儿童，是我国影响最大、发病率最高的遗传病之一。以后没有彻底治愈血红卵白病的办法，固然一些病人接纳骨髓移植，但其破费宏大，且配型极端难。比年来，基因疗法的呈现给患者带来了盼望，其最大的上风在于不必要救济，不必要异体移植，并且一次医治大概招致永世性的“治愈”，无望代替现在并不完善的医治方案。 基因医治（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以改正或赔偿缺陷和非常基因惹起的疾病，以到达医治目标。基因医治以其一次给药终生治愈遗传疾病的共同潜力让统统不行能变为有大概。现在已在癌症、遗传性疾病如地中海血虚，镰刀状血虚症、血友病及后天性黑蒙症等多种疾病中体现出宏大的医治潜力。